Первый препарат для лечения СМА (спинальная мышечная атрофия) прошел успешную регистрацию в России! Это — отличная новость для семей, столкнувшихся с этим заболеванием у своих детей.
В России ежегодно рождается около 300 детей со СМА. Это генетическое заболевание, выражающееся в нарастающей мышечной слабости. Протекает очень тяжело, в самом агрессивном своем проявлении — СМА 1 типа — забирает детей в возрасте от 3 до 5 лет. Родители вынуждены наблюдать за медленным угасанием своих детей, часто имея возможность лишь обеспечить им качественный уход, и то только благодаря поддержке благотворительных фондов.
В 2017 в США появился препарат Спинраза — первое лекарство, сумевшее затормозить развитие болезни у детей и позволившее им восстановить моторные функции. Но главное, оно подарила больным детям возможность жить.
Несколько дней назад Спинраза, наконец, прошла регистрацию в РФ. Пока регистрация совсем не является гарантией обеспечения препаратом детей, к сожалению. Но это — хотя бы шанс на сих пасение.